Dans deux essais de phase 1/2a, le zorevunersen a montré un profil de sécurité et de tolérance favorable chez des enfants et des adolescents atteints du syndrome de Dravet. Le zorevunersen (Stoke Therapeutics) est un oligonucléotide antisens qui augmente la production de protéines (sous-unité alpha du canal sodium voltage-dépendant) par le gène SCN1A, défaillant dans le syndrome de Dravet, afin de restaurer le fonctionnement du canal sodium voltage-dépendant dans les cellules.
De premiers signaux positifs pour un oligonucléotide antisens dans le syndrome de Dravet
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« The New England Journal of Medicine » publie les résultats encourageants de phase 1/2a de deux essais évaluant le zorevunersen dans le syndrome de Dravet chez l’enfant et l’adolescent.
Crédit photo : PHANIE
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