Le concept thérapeutique, Cart-T est appelé en oncologie à redistribuer les cartes dans l'industrie pharma. Novartis, le géant suisse, a devancé ses concurrents en venant d'obtenir de la part de la Food and Drug Administration l'autorisation de mise sur le marché pour son produit CTL019 (Kymriah®).
L'indication thérapeutique retenue est la leucémie aiguë lymphoblastique qui frappe en priorité les enfants. L'efficacité de la méthode repose sur la reprogrammation des lymphocytes T du patient. Appelés à reconnaître l'antigène d'une tumeur, ils sont alors armés pour mieux la détruire. Selon les essais menés par Novartis sur une population limitée, les taux de rémission dépassent 80 %. La facture sera élevée (475 000 dollars par patient aux États-Unis. Elle sera toutefois inférieure aux prévisions des analystes financiers qui pronostiquaient un prix dépassant le demi-million de dollars. Cette somme élevée ne sera toutefois versée seulement qu'en cas de réponse du patient.
Cette nouvelle stratégie thérapeutique suscite les convoitises. Fin août, Gilead se lançait dans un nouveau pari en annonçant le rachat de Kite Pharma, start-up leader dans cette technique Cart-T pour un montant de 11,9 milliards de dollars, soit environ 10 milliards d'euros. Après son coup de poker réussi avec l’acquisition du Sovaldi® dans l’hépatite C, cette acquisition sera-t-elle aussi profitable ? La thérapie à la différence de celle développée par Novartis n’est pas homologuée. Elle fait toutefois l’objet d’une procédure accélérée pour l’indication du traitement du lymphome non hodgkinien avancé.
En attendant, le développement clinique peut être brisé par des accidents imprévisibles. Le challenger français Cellectis plonge en bourse après l’arrêt brutal de ses deux études de phase 1 débutées cet été aux États-Unis. La mort d’un patient survenu neuf jours après avoir reçu une dose de ce traitement expérimental explique la décision de la FDA et du laboratoire français de suspendre l’essai. Un relargage inapproprié de cytokines serait à l’origine du décès. Avant une reprise éventuelle, la biotech française devra apporter des modifications au protocole. Pour autant, la reprise de l’essai sera-t-elle autorisée ?
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