Réussite d’une première thérapie génique personnalisée Crispr/Cas9 chez un bébé atteint d’une maladie rare

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Publié le 16/05/2025

Une équipe de l’hôpital pour enfants de Philadelphie rapporte le cas de la première réussite de thérapie génique personnalisée utilisant Crispr/Cas 9 pour le traitement d’une maladie métabolique rare, le déficit sévère en carbamoyl-phosphate synthétase 1 (CPS1).

Crédit photo : Chloe Dawson/AP/SIPA

K.J. Muldoon, un nourrisson de 10 mois, est le premier patient au monde traité avec succès par une thérapie génique personnalisée utilisant Crispr/Cas9 pour un déficit sévère en carbamoyl-phosphate synthétase 1 (CPS1), une maladie métabolique ultra-rare (1 pour 1 300 000).

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