Grâce à des ingénieurs de l’université du Texas à Austin, pour la première fois un traitement pourra être administré aux hémophiles par voie orale via une capsule biodégradable. Cette découverte est décrite dans une étude publiée le 30 novembre dans the International Journal of Pharmaceutics. Elle permettra aux personnes souffrant de cette pathologie du sang d’avoir accès à un traitement moins pénible que ceux actuels, qui consistent en plusieurs injections par semaine d’un facteur de coagulation.
Une stratégie innovante
En effet, les chercheurs ont mis au point ce système de traitement prophylactique pour l’hémophilie B. Il s’agit de délivrer par voie orale la protéine qui fait défaut à ces malades, le facteur IX. Ce moyen s’est montré efficace pour transporter cette molécule à concentration adéquate jusqu’au site cible dans l’organisme. Et pourtant, c’était un défi ! Cette protéine demeure très sensible et instable selon les variations de pH de son environnement. La capsule qui enveloppe la protéine est donc conçue en conséquence des changements de pH dans l’organisme et des enzymes présentes en plus ou moins grandes quantités dans le tractus gastro-intestinal.
Plus précisément, l’enveloppe de la pilule résiste aux enzymes gastriques afin de rester intacte pendant son séjour dans l’estomac, protégeant ainsi le facteur IX qu’elle contient, du milieu extérieur. Parvenue dans le petit intestin, l’enveloppe commence à fondre avec l’augmentation du pH et finit par être dégradée par les enzymes intestinales, libérant petit à petit la substance active.
« D’après les capacités actuelles de ce système, approximativement 2 capsules équivaudraient à une injection », estime le Dr Sarena Horava qui a dirigé les travaux. Les scientifiques souhaiteraient améliorer ce traitement et le tester davantage avant de mettre en place des essais cliniques. « On anticipe pour améliorer la capacité de délivrance et ainsi réduire le nombre de capsules nécessaires. »
Une avancée importante, surtout pour les populations défavorisées
Pour le Dr Horava, cette trouvaille va surtout apporter un bénéfice aux patients vivant dans des pays en voie de développement. Dans ces pays, « l’espérance de vie en moyenne pour les malades hémophiles est de 11 ans à cause du manque d’accès aux soins, mais le fait de délivrer le facteur IX par voir orale peut surmonter ces problèmes et améliorer l’usage de cette thérapie dans le monde », argue-t-elle.
Pour le directeur de l’Institut de biomatériaux de l’université, et co-inventeur, le Pr Nicholas Peppas, c’est surtout la possibilité d’alléger le fardeau des piqûres pour les enfants qui a boosté le projet, débuté il y a 9 ans. Selon lui, l’idée de départ serait venue suite à une discussion sur « les effets délétères de la maladie et l’impact psychologique qu’ils ont sur les mères ».
L’Académie de médecine s’alarme du désengagement des États-Unis en santé
Un patient opéré avant le week-end a un moins bon pronostic
Maladie rénale chronique : des pistes concrètes pour améliorer le dépistage
Covid : les risques de complications sont présents jusqu’à trente mois après hospitalisation