Exiger de la transparence dans la fixation des prix des médicaments, renforcer les compétences de la puissance publique et mieux coopérer à l'échelle internationale, telles sont les pistes que défend le Comité consultatif national d'éthique (CCNE) dans son avis 135, publié ce 30 novembre, intitulé : « accès aux innovations thérapeutiques : enjeux éthiques ».
La question est brûlante, car elle touche à la nature de notre système de santé solidaire : comment concilier l’accès aux thérapies innovantes pour tous ceux qui en ont besoin, la soutenabilité de l'Assurance-maladie et les intérêts des entreprises pharmaceutiques ? « Devrons-nous choisir qui soigner ? », interpelle le CCNE, qui travaille sur le sujet, à sa propre initiative, depuis 2011. « Ces niveaux de prix très élevés invitent à réfléchir à la valeur de la vie et de la santé (...) et à la question du juste prix - une réflexion que la France n'a pas l'habitude de conduire », insiste le Comité.
Des thérapies coûteuses
Si la pandémie de Covid -19 ravive ces questions, elles se sont posées avec acuité lorsque sont arrivés sur le marché les antiviraux à action directe contre l’hépatite C. Révolutionnaires, Solvadi et Harvoni ont dû être réservés dans un premier temps aux patients atteints de forme sévère, eu égard à l'impossibilité financière de prendre en charge l'ensemble des patients. Ils sont proposés en 2020 à des prix s’élevant respectivement à près de 25 000 euros et 37 000 euros, la cure de 12 semaines.
Par la suite, les nouveaux traitements anticancéreux, à base d’anticorps monoclonaux – par exemple, le Keytruda, les inhibiteurs de points de contrôle immunitaires, ou encore certaines thérapies géniques - le traitement de l'amyotrophie spinale Zolgensma s’élève à 1,8 million d’euros par an et par patient - ont suscité des dilemmes similaires.
Un Ségur pour garantir une négociation équitable
Comment définir le juste prix d'un médicament ? Là n'est pas tant la question, que de savoir comment trouver une juste négociation des prix et les conditions d'équité d'un dialogue entre État et industriels, souligne le CCNE.
Il est « illusoire » en effet de vouloir définir un prix de façon déontologique ou essentialiste, ne serait-ce qu'en raison du secret industriel ou de la difficulté à identifier les coûts de production d'un médicament, dès lors que la recherche est menée par des start-up ou s'appuie sur des résultats issus de la recherche publique (le Zolgensma n'aurait pu voir le jour sans la contribution de l'INSERM et du Téléthon, par exemple).
L'enjeu est plutôt d'envisager le juste prix de façon contractualiste, comme le résultat d'une négociation équilibrée. Or les parties prenantes sont loin d'être sur un pied d'égalité. L'industriel a comme objectif premier de réaliser des profits pour rémunérer ses actionnaires et rester dynamique dans sa stratégie d'innovation, tandis que l'État vise un objectif à préserver la santé de l'ensemble de la population dans la limite d'une enveloppe financière fixée. Difficulté supplémentaire : l'État n'est pas un négociateur « pur », puisqu'il doit s'assurer de la soutenabilité du financement de la santé mais aussi préserver l'activité pharmaceutique en France.
Le CCNE propose donc de lancer « un Ségur du médicament » pour débattre en toute transparence des règles de fixation du coût des médicaments, qui sont encore bien trop opaques, voire inflationnistes. L'enjeu n'est pas tant de réduire les coûts, que de répondre à une exigence démocratique, lit-on.
Contrôler le lobbying industriel, y compris sur les prescripteurs
Le CCNE suggère d’ores et déjà de plafonner les financements du lobbying pharmaceutique auprès des autorités et des prescripteurs (via l'encadrement de la visite médicale). Et regrette au passage un manque de fermeté de la France, qui a cédé sur les exigences de transparence en acceptant de renforcer le secret industriel, et en n'évaluant jamais l'application de la loi anti-cadeaux de 2011.
Le CCNE propose aussi de développer au sein des hôpitaux des politiques de juste prescription en collaboration avec les cliniciens, les pharmaciens, les biologistes et les services informatiques, ainsi que de renforcer les commissions pluridisciplinaires qui décident de l’allocation des médicaments innovants et coûteux, en insistant sur la dimension éthique des décisions.
Renforcer la voix du public dans les discussions
Pour soutenir l'État dans son rapport de force avec l'industrie, le CCNE préconise ensuite de renforcer les instances publiques qui préparent les négociations sur le prix du médicament. Comment ? En faisant appel à des chercheurs publics et universitaires pour réaliser des analyses médico-économiques et en développant l'évaluation en vie réelle des médicaments coûteux.
Le système des brevets devrait être revu pour mieux évaluer l'effectivité réelle des innovations proposées par les industriels. Le CCNE considère notamment crucial de lutter contre les pratiques « d'evergreening », ce procédé consistant à des régénérations successives de brevets sans innovation effective, afin de prolonger la rente.
Il appelle aussi à créer un « pôle public du médicament », autonome, pour mettre en place des entités publiques (ou mixtes) de production des médicaments innovants à but non lucratif et rentables. Et cite, à titre d'exemple, la fondation « Drugs for neglected diseases initiative » (DNDi) qui fabrique des médicaments contre des maladies orphelines, sans bénéfices supérieurs à ceux nécessaires pour la pérennité de l’entreprise, ou d'instituts de recherche belges ou israeliens qui produisent des CAR-T cells à des prix et des coûts inférieurs à ceux pratiqués dans l’industrie pharmaceutique (8 500 euros vs 170 000 euros).
Enfin, le CCNE encourage la coopération européenne et internationale. Cela devrait permettre de qualifier juridiquement certaines thérapies comme des « biens publics mondiaux », d'envisager la création d'une agence européenne spécialisée dans l’analyse économique des produits de santé, ou d’élargir les compétences de l’Agence européenne du médicament (EMA) et, plus généralement, de renforcer la souveraineté sanitaire à l’échelle nationale et européenne.
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