Vyndaqel (tafamidis, Pfizer) est le premier et le seul traitement autorisé en Europe dans l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) ayant démontré une réduction de la mortalité et de la fréquence des hospitalisations d’origine cardiovasculaire. La molécule est désormais remboursée en France comme traitement de première intention dans les deux formes d’ATTR-CM, qu’elle soit héréditaire (hommes et femmes dès la cinquantaine) ou sauvage (majoritairement des hommes de plus de 60 ans).