Volet « Médicament »
• Hemlibra (émicizumab), traitement de l'hémophilie A, a été récompensé dans la catégorie « Médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire ». L'hémophilie A se caractérise par un déficit en facteur VIII de coagulation. Jusqu'alors, le traitement consistait à administrer ce facteur. Toutefois, des anticorps dirigés contre ce facteur substitutif peuvent apparaître dans certains cas et rendre inefficace le traitement, avec un risque de saignements graves. Plutôt que de se substituer au facteur VIII, Hemlibra agit en l'imitant. Il permet ainsi de réduire de 87 % les taux de saignements annualisés par rapport au traitement substitutif. Son efficacité a été démontrée par les études cliniques HAVEN 1 et 2.
• Spinraza (nusinersen), premier traitement étiologique de l'amyotrophie spinale bénéficiant d'une autorisation de mise sur le marché, a reçu le prix dans la catégorie « Médicaments destinés aux maladies rares ». L'amyotrophie spinale est dans la majeure partie des cas due à une modification du gène SMN1, impliqué dans la survie des motoneurones (on parle d'amyotrophie spinale 5q). Spinraza, un oligonucléotide antisens, agit en augmentant la production de la protéine SM. Il permet ainsi d'améliorer les fonctions motrices des enfants traités. Plus le traitement est instauré précocement, plus le bénéfice est important. Deux études cliniques, ENDEAR et CHERISH, ont permis d'évaluer ce traitement.
Volet « Travaux de recherche »
• PRIMA, développé par la société Pixium Vision, est un implant de nouvelle génération visant à restaurer une vision « utile » chez les patients atteints de la forme sèche de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Placé sous la rétine, PRIMA remplace les cellules photoréceptrices détruites par la maladie. L'implant fonctionne avec des lunettes munies d'une caméra qui va recueillir les images de l'environnement. Celles-ci sont traitées par un petit ordinateur de poche avant d'être renvoyées aux lunettes, qui vont à leur tour les projeter sur les cellules photovoltaïques de l'implant (via la lumière infrarouge). PRIMA convertit ensuite cette information en signaux électriques destinés au cerveau. Les cinq patients implantés en France sont aujourd'hui en phase de rééducation.
• Le Pr Emmanuel Martinod a été récompensé pour une première mondiale, issue de 20 ans de recherche : il est parvenu à réaliser avec succès plusieurs greffes de trachées et de bronches. Pour cela, il a créé un greffon à partir d'un morceau d'artère d'aorte issu d'un donneur, maintenu à l'aide d'un stent. Ce type de greffon a l'avantage de ne pas entraîner de rejet chez le receveur. Entre octobre 2009 et février 2017, 13 patients vivant avec un trou dans le cou pour respirer ou bien souffrant d'un cancer broncho-pulmonaire ont été opérés : cinq ont été greffés pour un remplacement de la trachée, sept autres pour un remplacement des bronches, et une pour un remplacement de la carène. Cette dernière est malheureusement décédée, mais aucune complication à long terme n'a été observée chez les autres. De plus, le stent a pu être retiré chez la plupart des patients. Ces greffes ont par ailleurs montré un phénomène inattendu : l'aorte greffée a acquis les caractéristiques des voies respiratoires. De l'épithélium respiratoire et du cartilage se sont en effet formés autour du greffon.
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