Essais cliniques et études de cohorte sont complémentaires

LES CLINICIENS peuvent avoir du mal à situer les études de cohorte, par rapport aux essais cliniques qui sont à la base du dossier d’enregistrement des nouveaux médicaments. Pourtant, ces études de cohorte ont toutes leur utilité, complémentaire de celle des essais cliniques randomisés, explique le Pr Gérard Bréart (1).

Les études de cohorte ne sont pas faites pour évaluer un médicament, souligne d’emblée le Pr Bréart. Cette tâche incombe aux essais contrôlés et randomisés, a fortiori si l’on compare ce médicament à un autre.

En revanche, l’étude de cohorte, étude observationnelle, permet d’apprécier l’acceptabilité et la tolérance d’un traitement « dans la vraie vie » et sur un plus grand nombre de patients.

Si les essais cliniques présentent une forte validité interne, la validité externe est moins bonne ; cela veut dire que l’on ne peut pas extrapoler les résultats à des populations qui ne sont pas celles de l’essai. D’ailleurs, les autorisations de mise sur le marché des nouvelles molécules prennent en compte cette réalité. A contrario, les études de cohorte ont une validité interne plus faible (population hétérogène, absence de protocole strict), mais la validité externe est forte car les résultats observés s’appliquent à toute la population concernée, qu’elle prenne un traitement ou qu’elle soit soumise à un type de polluant (en effet, les études de cohorte sont également très utilisées en médecine environnementale).

Fausses querelles et vraie complémentarité

Le Pr Bréart déplore que, notamment à l’occasion de l’étude E3N sur le THS, certains aient opposé une étude de cohorte à l’étude WHI. « Sans doute parce que le sujet de la ménopause est un sujet où les considérations scientifiques ne sont pas seules en cause ». Il reste que les conclusions de WHI sont valables dans la population étudiée. En revanche, E3N apporte des informations essentielles sur ce qui se passe, en population, pour des patientes ménopausées prenant un THS.

« Certes, conclut le Pr. Bréart, les autorités de santé doivent classer les différents types d’études cliniques par niveau de preuve, en particulier pour l’évaluation des traitements. Mais une classification ne doit pas empêcher de réfléchir et conduire à opposer ce qui est complémentaire ».

(1) Directeur Institut thématique Santé Publique de l’INSERM.