Injecter les myoblastes du patient

Les chercheurs de l’Unité INSERM 1234 « Physiopathologie, auto-immunité, maladies neuromusculaires et thérapies régénératrices » (Université de Rouen, Normandie) ont collaboré avec le laboratoire de biothérapies et le service de chirurgie digestive du CHU de Rouen.

Ils ont d'abord créé un modèle de la maladie, ce qui a permis de montrer chez l'animal (le rat) que l'injection de myoblastes permettait la récupération de la fonction sphinctérienne avec production in vivo de nouvelles fibres musculaires fonctionnelles. Cette phase préclinique démontré la stabilité génétique des myoblastes et la possibilité d'une utilisation chez l'homme.

Une étude chez 24 patients

L'étape suivante, l'étude de phase II en double aveugle, a inclus 24 patients (dont 12 témoins) chez qui un fragment musculaire a été prélevé sur la cuisse. Après mise en culture des myoblastes, ceux-ci sont ensuite injectés, sous contrôle échographique, dans le sphincter défaillant afin de se différencier en fibres musculaires fonctionnelles. Un suivi du score d’incontinence (score de Cleveland) a été réalisé 6 mois puis 1 an après l’injection de cellules souches. Si à 6 mois, peu de différence était constatée entre les 2 groupes, un an après l’injection, le score d'incontinence s'est amélioré chez 7 personnes sur 12 (58 %) dans le groupe traité contre un seul 1 patient sur 12 (8 %) dans le groupe placebo. Le score d’incontinence a ainsi diminué significativement de 15 à 6,5 points chez les personnes traitées alors qu’il demeure de 14 en moyenne au sein du groupe placebo.

Les patients du groupe placebo qui le désiraient ont pu bénéficier de l’injection de leurs propres cellules musculaires qui avait été cryoconservées. Leur suivi a montré un taux de réponse aussi satisfaisant que celui du 1er groupe.

L'étude a montré que l'injection de myoblastes au niveau des sphincters était sûre, bien tolérée et bénéfique à 1 an. Elle pourrait représenter, à terme, une solution thérapeutique innovante à l’incontinence anale réfractaire dont le traitement de référence reste la neurostimulation sacrée.