L’étude clinique de phase III randomisée, en double aveugle, avait pour but de tester l’association entre le lumacaftor, un correcteur de la protéine CFRT (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), et l’ivacaftor, un activateur qui permet de restaurer, ou d’améliorer, la fonction de la protéine CFRT mutée chez les patients atteints de mucoviscidose. Près de 1 108 patients âgés de plus de 12 ans, homozygotes pour la mutation delta F508 (présente chez 50 % des patients atteints), ont été inclus dans l’étude.