Crée en 1970, le prix Galien distingue chaque année des innovations en santé remarquables récemment mises à disposition des patients ainsi que des travaux de recherche emblématiques. La dernière édition, qui s’est tenue au Théâtre Marigny à Paris le 16 décembre, n’a pas fait exception, avec notamment un palmarès « médicament » particulièrement innovant.
Dans ce domaine, le jury a fait la part belle aux thérapies géniques. Yescarta® (axicabtagene ciloleucel, laboratoires Gilead Sciences/Kite) et Kymriah® (tisagenlecleucel, laboratoire Novartis), deux traitements de type CAR-T, ont ainsi été récompensés dans la catégorie « médicament de thérapie innovante ». Ces immunothérapies cellulaires et géniques personnalisées consistent à reprogrammer des lymphocytes T du patient obtenus par leucaphérèse pour leur faire exprimer des récepteurs chimériques (CAR) ciblant des protéines de type CD19 présentes à la surface des cellules B. Une fois réinjectés au patient, ces lymphocytes T modifiés vont pouvoir se fixer aux cellules B malignes et déclencher leur apoptose. Ces thérapies de rupture sont indiquées en situation d’impasse thérapeutique pour le traitement de certaines hémopathies malignes de type B réfractaires ou en rechutes (lymphome diffus à grandes cellules B – LDGCB – et lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B – LMPGCB – pour Yescarta ; leucémie aiguë lymphoblastique B – LAL B – et LDGCB pour Kymriah).
Autre thérapie génique à l’honneur, Luxturna® (voretigene neparvovec, laboratoire Novartis) est le premier traitement curatif de la dystrophie rétinienne héréditaire (DRH). Il permet de restaurer l’activité du gène RPE65 qui code pour une protéine spécifique de l’épithélium pigmentaire rétinien humain. Primé dans la catégorie « médicament destiné aux maladies rares », c’est un médicament orphelin.
Enfin, pour les molécules utilisées en thérapeutique ambulatoire, le jury a récompensé Dupixent® (dupilumab, laboratoire Sanofi Genzyme), première biothérapie à avoir obtenu une AMM dans le traitement de la dermatite atopique (DA) modérée à sévère de l’adulte nécessitant un traitement systémique. En inhibant la signalisation de l’IL-4 et de l’IL-13, cytokines clés impliquées dans le processus immunologique de la DA, cet anticorps monoclonal recombinant humain de type IgG4 permet de contrôler l’hyperactivation du système immunitaire à l’origine de l’inflammation dans la dermatite atopique.
*Le prix Galien est organisé par le Groupe Profession Santé. Il comporte un volet médicament, mais aussi des volets « dispositif médical », « recherche », « e-santé » et « accompagnement du patient ». Pour retrouver l’intégralité du Palmarès 2019 : www.prixgalien.fr
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