Au moins 5 % de la population mondiale est concernée par la surdité liée à la perte de cellules ciliées, à la suite d’une surexposition au bruit, d’une toxicité médicamenteuse, d’otites ou du vieillissement. La perte des cellules ciliées est irréversible.
En 2013, des chercheurs avaient déjà ouvert une piste en réussissant chez la souris à forcer des cellules de l'oreille interne à se différencier en cellules ciliées. Mais les résultats sur la restauration de l'audition étaient limités par le faible pool de cellules capables de se différencier. Les chercheurs se sont inspirés de ces travaux et ont utilisé les propriétés des cellules progénitrices de la cochlée exprimant la même protéine de surface LGR5. Ces cellules LGR5 peuvent être stimulées pour se multiplier et se différencier en cellules ciliées. À partir d'une seule souris, 11 500 cellules ciliées ont été obtenues avec cette nouvelle technique, soit près de 60 fois plus qu'avec la méthode précédente sans amplification qui peinait à atteindre les 200 cellules. Dans des expériences in vitro, les cellules progénitrices LGR5 ont pu se multiplier en réponse à l'activation de la voie Wnt, après exposition à un médicament associé à des facteurs de croissance (inhibiteur de kinase et inhibiteur d'histone désacétylase). Dans un second temps, Un autre cocktail médicamenteux est utilisé pour induire la différenciation. Ce dernier pourrait même se révéler facultatif, car les cellules progénitrices semblent, selon les chercheurs, se transformer naturellement en cellules ciliées dans la cochlée en réponse aux signaux de l'environnement. Ces résultats font espérer aux chercheurs qu'à l'avenir une administration unique par injection dans l'oreille moyenne soit efficace avec diffusion dans l'oreille interne. Avec la création de la nouvelle société Frequency Therapeutics, les chercheurs projettent tester la technique chez l'homme d'ici 18 mois.
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