Un groupe dédié aux maladies rares a été créé au sein des Entreprises du médicament (le LEEM, qui en représente 300). En collaboration avec les associations de patients et les chercheurs, il a d’abord accompagné la mise en place du règlement européen sur les médicaments orphelins, adopté en 1999. Depuis dix ans, met-il en avant, 60 médicaments désignés orphelins ont été autorisés en procédure européenne.
Le LEEM prêche lui aussi pour que la lutte contre les maladies rares demeure un enjeu national prioritaire.
Congrès de la SNFMI 2025 : des cas pas si rares en médecine interne
Le pilotage de précision des grossesses sous immunosuppresseurs
Sarcoïdose : souvent thoracique, mais pas que
Savoir évoquer une dermatose neutrophilique