Un groupe dédié aux maladies rares a été créé au sein des Entreprises du médicament (le LEEM, qui en représente 300). En collaboration avec les associations de patients et les chercheurs, il a d’abord accompagné la mise en place du règlement européen sur les médicaments orphelins, adopté en 1999. Depuis dix ans, met-il en avant, 60 médicaments désignés orphelins ont été autorisés en procédure européenne.

Le LEEM prêche lui aussi pour que la lutte contre les maladies rares demeure un enjeu national prioritaire.