La duplication de l’exon 2 dans les cellules de patients atteints de myopathie de Duchenne empêche la production de dystrophine, protéine essentielle au bon fonctionnement de la fibre musculaire. L’utilisation de l’outil génétique CRISPR-Cas9 permet d’ôter l’un des deux exemplaires de l’exon 2 et donc de rétablir, partiellement, l’expression de dystrophine.