La technologie CRISPR-Cas9 est-elle assez mature pour servir d'outil de thérapie génique dans les hémoglobinopathies héréditaires ? En novembre, la société Vertex Therapeutics a annoncé avoir traité 2 patients, un premier atteint de ß-thalassémie, et un second atteint de drépanocytose, avec une thérapie génique (CTX001) utilisant CRISPR/Cas9 pour intégrer le gène codant pour l'hémoglobine fœtale dans le génome de cellules souches hématopoïétiques autologues.