Hémophilie A, bêtathalassémie, drépanocytose : les espoirs de la thérapie génique se confirment

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Publié le 06/02/2025

Dans l’hémophilie A, les résultats intermédiaires positifs de l’étude Affine ouvrent la voie à une thérapie génique des patients présentant une forme modérément sévère à sévère. Dans la bêtathalassémie et la drépanocytose, un autre traitement de ce type, déjà approuvé, confirme ses très bons résultats.

L’efficacité se maintient au long cours
Crédit photo : GARO/PHANIE

Le giroctocogène fitelparvovec est une nouvelle thérapie génique expérimentale qui contient une capside AAV6 bio-ingéniée et un gène du facteur VIII (F-VIII) humain de coagulation modifié et délété du domaine B. L’objectif de ce traitement expérimental est de permettre aux patients de produire eux-mêmes du F-VIII pendant une période prolongée, réduisant ainsi la nécessité d’une prophylaxie de routine.

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