La Commission européenne a octroyé une autorisation de mise sur le marché (AMM) au voxélotor (Oxbryta, laboratoire Global Blood Therapeutics) pour le traitement de l’anémie hémolytique chez les patients drépanocytaires âgés de 12 ans et plus, en monothérapie ou en association avec l’hydroxycarbamide (hydroxyurée).
Le voxélotor, à administrer une fois par jour par voie orale, est un inhibiteur de polymérisation de l’hémoglobine S, qui permet d'augmenter les taux d’hémoglobine et de réduire la falciformation des hématies, à l'origine des complications de la drépanocytose. Les bénéfices cliniques et l'innocuité du traitement ont été mis en évidence par l’étude de phase 3 Hope, dont l'analyse complète a été publiée dans le « Lancet Haematology » en avril 2001.
« Nous espérons que ce traitement apportera une différence significative pour les milliers de personnes en Europe vivant avec les conséquences invalidantes de cette maladie », a déclaré Sebastian Stachowiak, directeur Europe du laboratoire.
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024
La myologie, vers une nouvelle spécialité transversale ?