L’Italie se mobilise pour l’accès au traitement à titre compassionnel d’une enfant atteinte de SMA

Publié le 29/05/2015

À seize mois, la petite Vittoria est atteinte d’une amyotrophie spinale proximale ou SMA de type I, la forme la plus sévère de la maladie. Son pronostic vital est engagé à court terme. Depuis sa naissance, l’enfant qui habite avec ses parents à Naples, a multiplié les allers-retours dans les hôpitaux. Face à ses souffrances, ses parents et l’équipe médicale, ont tenté de l’inscrire dans un essai thérapeutique, l’ISIS SMNRx.

La molécule, un « antisens » est en phase 3 de développement avec semble-t-il de bons résultats. Mais en raison de son âge, Vittoria ne peut être incluse dans l’étude réalisée chez les moins de 7 mois. Les parents ont alors décidé de lancer une pétition sur le site Change.org pour mobiliser l’opinion publique et les autorités sanitaires.

Soutien du ministère de la Santé

Ils ont lancé, par voie de presse, un appel au ministre de la Santé Beatrice Lorenzin en lui demandant d’intervenir. Une vidéo a aussi été diffusée sur le site du quotidien milanais « Il Corriere della sera » (corriere.it). « La loi prévoit l’utilisation de ce médicament en phase de test à titre de soins compassionnels lorsqu’un patient est atteint d’une maladie grave, qu’il souffre et qu’il a déjà risqué de mourir. C’est le cas de ma fille. Aidez-nous à l’aider », ont expliqué Sonia et Gerardo De Biase. La ministre de la Santé ayant donné son accord avant que l’Aifa, l’agence italienne pour le médicament, donne également son feu vert, reste le problème du producteur américain qui doit lui aussi donner son autorisation une fois reçu le dossier préparé par les médecins, le ministère de la Santé et l’Aifa. Et cela risque de prendre du temps, ce qui inquiète les parents. « Malheureusement, notre fille ne peut pas attendre. Elle risque de mourir lors de la prochaine crise respiratoire », se désole Gerardo De Biase.

Ariel F. Dumont