Le Kaftrio, traitement innovant du laboratoire américain Vertex contre la mucoviscidose, va être généralisé et remboursé en France pour tous les enfants de 6 à 11 ans, a annoncé le ministre de la Santé François Braun dans le « Journal du Dimanche », ce 18 décembre.
Le Kaftrio était remboursé depuis l'été 2021 pour les malades de plus de 12 ans ; et il n'était disponible depuis mars 2022 que dans le cadre d'un accès précoce pour un petit nombre de patients de 6 à 11 ans (hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale, sans bénéficier d'un autre modulateur du CFTR, en association avec Kalydeco/ivacaftor).
« L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose. Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », a-t-il indiqué. « Il sera disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière », précise-t-il.
Plus de 700 patients concernés
Le Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/élexacaftor) est considéré par les associations comme une révolution capable de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes. Plutôt que d'agir sur les symptômes, le Kaftrio agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts de la protéine CFTR, causés par une mutation génétique.
Son autorisation de mise sur le marché (AMM) a été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne ; mais il a fallu attendre juin 2021 pour que les patients de plus de 12 ans, et porteurs de la mutation F508del du gène CFTR y aient accès. Quant aux 6 -11 ans, seulement 300 correspondaient aux indications retenues par la Haute Autorité de santé en mars 2022, dans le cadre de l'accès précoce.
Désormais, grâce à cette extension d'AMM, ce sont plus de 700 patients porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR qui peuvent bénéficier de cette thérapie innovante, recense l'association Vaincre la Mucoviscidose. Et son président, David Fiant, d'accueillir cette nouvelle avec « un sentiment de soulagement ». « En tout, au cours du premier trimestre 2023, ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose » qui auront ainsi accès au Kaftrio, considère l'association.
« Cette extension de remboursement permet maintenant la prise en charge de Kaftrio pour l’ensemble de la population pédiatrique concernée » a déclaré de son côté Nicolas Renard, directeur général de Vertex France, saluant l'accord avec les autorités de santé.
Kaftrio n'est néanmoins pas un remède miracle. Il n'est en effet pas adapté à tous les patients. « Près de 35 % des patients atteints de mucoviscidose (porteurs de mutations rares, autres que la F508del, NDLR) restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien », rappelle ainsi Vaincre la mucoviscidose. En outre, son efficacité à long terme doit encore faire l'objet de recherche.
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