L'émotion était palpable le 16 décembre dernier lors de la remise des prix Galien au théâtre Marigny. Est-ce lié à la magie du lieu ? En tout cas, elle a étreint d'emblée le représentant de Nanobiotix lauréat pour le volet dispositif médical. Cette nouvelle distinction récompense Hensify®, le premier amplificateur de radiothérapie à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe dans le traitement des sarcomes des tissus mous. Elle a fait suite à la publication d'une étude clinique de phase II/III démontrant une multiplication par deux du taux de réponse histologique complète avec Hensify® comparé au bras contrôle. Ce résultat s'explique par son mode d'action. Hensify® a été conçu pour amplifier l'effet cytotoxique intratumoral de la dose de rayonnement sur les cellules cancéreuses. Mais il ne génère pas de lésions tissulaires aux tissus sains environnants. Au-delà des sarcomes, pathologies rares, le dispositif fait l’objet d’évaluation dans huit types de cancer.
Pour le volet médicament, l’explosion de l’innovation thérapeutique justifie l’augmentation des récompenses. Dupixent® (dupilumab, Sanofi Genzyme) a ainsi été distingué dans la catégorie médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire. C’est la première biothérapie à avoir obtenu une AMM dans le traitement de la dermatite atopique modérée à sévère de l’adulte qui nécessite un traitement systémique. Son mode d’action repose sur l’inhibition de la signalisation de l’interleukine-4 et de l’IL-13, cytokines impliquées dans le processus immunologique de la maladie. L’administration du traitement comme l’a établi le programme de développement clinique entraîne une diminution cliniquement significative de la sévérité de la dermatite atopique, une diminution rapide du prurit, une forte amélioration de la qualité de vie.
Les maladies rares bénéficient depuis ces dernières années d’innovations en continu. D’où une catégorie qui leur est destinée. Cette année, c’est Luxturna® (voretigene neparvovec, Novartis) indiqué dans une dystrophie rétinienne héréditaire (DRH) qui a été récompensé. Cette affection frappe des enfants et des jeunes adultes. Et entraîne une perte visuelle évoluant de manière inexorable vers la cécité. Luxturna® agit comme un vecteur de thérapie génique viral adéno-associé de sérotype 2 contenant l’ADN du gène humain RPE65. La vision s’est améliorée 30 jours après l’administration du traitement. Et cette efficacité a été observée tout au long du suivi (trois ans). Ce gain important a permis à Luxturna® d’obtenir une ASMR de niveau II, une note rarement attribuée par la Commission de transparence de la HAS.
Enfin, dans la catégorie Médicaments de thérapie innovante, le jury a récompensé ex aequo Kimriah® (tisagenlecleucel, Novartis) et Yescarta® (axicabtagene ciloleucel, Gilead Science/Kiite). Ces deux traitements reposent sur la technologie de rupture des CAR-T cells, immunothérapie cellulaire et génique personnalisée. Kymriah® est à ce jour indiqué chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique B ou de lymphomes diffus à grande cellule B, réfractaire ou en rechute, sans alternative thérapeutique.
Yescarta® a été développé chez les patients traités pour un lymphome diffus à grande cellule et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B. Le recours à ces deux traitements est réservé à des centres experts répartis dans l’Hexagone. L’extension aux tumeurs solides est en cours d’exploration. La saga des CAR-T ne fait que commencer.
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