En onco-pédiatrie, l’ASCO 2019 est marqué d’une pierre blanche : pour la première fois, des études évaluant des thérapies ciblées dans des tumeurs solides de l’enfant ont été rapportées, confirmant l’entrée de la pédiatrie dans l’ère de la médecine de précision. Ces essais portaient sur des tumeurs solides de mauvais pronostic, réfractaires ou récidivantes, et porteuses d’un réarrangement génomique rare : le gène de fusion NTKR, présent dans 0,3 % de l’ensemble des cancers.
Un premier travail a évalué l’entrectinib, inhibiteur oral de gènes de fusion NTKR chez 11 enfants qui présentaient des tumeurs du SNC ou extracérébrales avec anomalie de fusion du gêne TRK. Dans 100 % des cas, une réponse rapide et prolongée a été observée.
Dans un second essai, le larotrectinib, autre inhibiteur du gène de fusion NTRK, a confirmé son efficacité avec une réponse globale de 94 % chez 38 enfants présentant des tumeurs porteuses du gène de fusion NTRK.
« Ce sont des résultats remarquables, s’est félicité le Pr Gilles Vassal (IGR, Villejuif). La caractérisation génomique des tumeurs a transformé l’approche thérapeutique en oncopédiatrie, permettant de proposer aux enfants des thérapeutiques ciblées. »
Les thérapies ciblées arrivent enfin en oncopédiatrie
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